Primul medicament eficient pentru întârzierea sclerozei multiple primare
Compania Genentech , aparținând Grupul Roche, a comunicat pe 27 septembrie că studiul clinic, în faza a III-a, a medicamentului experimental ocrelizumab A fost satisfăcătoare.
Acest medicament reușește să întârzie progresia sclerozei multiple progresive primare (MSD) cu cel puțin 12 săptămâni , în fazele sale inițiale. Acest subtip de scleroză multiplă (MS), care afectează aproximativ 10 sau 15% din populația cu această boală, este o patologie foarte agresivă. Până în prezent nu a existat nici un tratament sau tratament, dar acest studiu multicentric (la nivel internațional) cu participare spaniolă, a arătat eficacitatea acestui medicament care ar putea deveni prima și singura opțiune terapeutică pentru pacienții cu această boală.
Până acum nu exista nici un tratament pentru EMM
Studiul acestui medicament este numit oratoriu și a fost condus de șeful Serviciului Clinic de Neuroimunologie al Spitalului Vall d'Hebron și de directorul Centrului de Scleroză Multiplă din Catalonia (Cemcat), Xavier Montalbán. În acest studiu am investigat eficacitatea medicamentului Ocrelizumab la 732 pacienți cu scleroză multiplă progresivă primară și concluzia principală este că reușește să oprească, cel puțin 12 săptămâni, progresia dizabilității care provoacă boala .
Montalbán a vrut să sărbătorească descoperirea și a declarat:
Acesta este un moment cu adevarat istoric, deoarece este pentru prima data ca un medicament este dovedit a fi eficace in controlul acestui tip de boala neurologice. O fereastra deschide la o mai buna intelegere si tratamentul sclerozei multiple "Acest medicament este un anticorp monoclonal conceput pentru a ataca selectiv celulele CD20B + despre care se crede că au un rol cheie în distrugerea mielinei și a nervilor, ceea ce cauzează simptomele sclerozei multiple. Prin legarea la suprafața acestor proteine, Ocrelizumab ajută la păstrarea celor mai importante funcții ale sistemului imunitar.
Ce este scleroza multiplă?
scleroza multiplă (SM) este o boală neuroinflamatorie afectează sistemul nervos central (SNC), atât creierul cât și măduva spinării . Nu se cunoaște exact ce cauzează SM, dar această patologie afectează mielina, o substanță care formează membrana care înconjoară fibrele nervoase (axonii) și facilitează conducerea impulsurilor electrice între ele.
Myelina este distrusă în mai multe zone, uneori lasând cicatrici (scleroză). Aceste zone vătămate sunt, de asemenea, cunoscute sub denumirea de plăci de demilinare. Atunci când substanța mielinizată este distrusă, capacitatea nervilor de a efectua impulsuri electrice din și spre creier este întreruptă și acest fapt produce apariția simptomelor cum ar fi:
- Modificări ale vederii
- Slăbiciune musculară
- Probleme cu coordonarea și echilibrul
- Senzații precum amorțeală, mâncărime sau înțepături
- Probleme cu gândirea și memoria
Scleroza multiplă afectează mai mult femeile decât bărbații . Debutul său apare de obicei între 20 și 40 de ani, deși au fost raportate și cazuri la copii și vârstnici. În general, boala este ușoară, dar în cazuri mai grave, unii oameni își pierd capacitatea de a scrie, de a vorbi sau de a merge.
În cele mai multe cazuri, această boală progresează în focare, dar în scleroza multiplă progresivă primară, dizabilitatea se înrăutățește continuu și lent în cursul lunilor sau anilor, motiv pentru care este considerată o formă gravă a acestei boli.
Etapele dezvoltării clinice a unui medicament
Pentru ca un medicament să fie pus în vânzare, trebuie urmat un proces pentru a evalua eficacitatea și siguranța acestuia, evitând astfel punerea în pericol a vieții persoanelor care îl vor consuma. Dezvoltarea unui nou medicament este lungă și dificilă, deoarece numai două sau trei din 10.000 de substanțe farmacologice vin să fie comercializate .
Atunci când medicamentul a fost evaluat suficient în modele in vitro și în studii pe animale (fază preclinică), începe cercetarea umană, care se numește studii clinice. În mod clasic, perioada de dezvoltare clinică a unui produs farmaceutic este împărțită în 4 faze consecutive, dar care poate fi suprapusă. Acestea sunt fazele care fac parte din studiul clinic:
- Faza I : Această fază include primele studii efectuate asupra ființelor umane, al căror obiectiv principal este de a măsura siguranța și tolerabilitatea compusului. Având în vedere nivelul de risc implicat, numărul voluntarilor este mic și durata fazei este scurtă.
- Etapa II : Riscul în această fază este moderat, iar obiectivul său este de a furniza informații preliminare cu privire la eficacitatea produsului și de a stabili relația doză-răspuns. Sunt necesare sute de subiecți și această fază poate fi prelungită pentru mai multe luni sau ani.
- Etapa III : Aceasta este faza în care se găsește acest medicament și este necesar să se evalueze eficacitatea și siguranța acestuia în condițiile obișnuite de utilizare și în ceea ce privește alternativele terapeutice disponibile pentru indicația studiată. Prin urmare, se testează utilizarea sa în combinație cu alte medicamente timp de mai multe luni sau ani, în care se analizează gradul de incidență a efectelor dorite și nedorite. Acestea sunt studii de confirmare terapeutică.
- Faza IV : Se efectuează după comercializarea medicamentului pentru a-l studia din nou într-un context clinic și pentru a oferi mai multe informații despre efectele sale secundare.
După rezultate pozitive în faza III a studiului clinic cu Ocrelizumab, La începutul anului viitor, autorizația europeană va fi solicitată să poată comercializa acest medicament . Aceasta durează de obicei aproximativ șase luni. De atunci, fiecare țară va decide dacă permite vânzarea pe teritoriul său.
